第一步：分子发现
无穷的分子
只有少数分子具有成为药物的潜力
只有少数分子具有成为药物的潜力。潜在分子结构的数量大于宇宙大爆炸以来经过的时间秒数。据估计，它们的数量在10的60次方左右。
实际上，很多分子结构是根本不存在的。研究人员利用他们的专业知识与先进的科学工具，在实验室里把已知的元素结合到一起，“发明”出成千上万的新合成化合物。
然后，他们对每个化合物进行筛选，找出其中能被开发成药物的化合物。
第二步：寻找化合物
寻找最好的化合物
对疾病分子病因的新洞见是创新研究策略的起点，最终催生了选择性作用的全新药物。
一旦确认标靶，研究人员就会设计相关研究项目，旨在揭示候选药物对特定生理结构或活动的影响。
接着，通过实验室测试或计算机程序检验，研究者会评估这些物质是否能达到期望的效果，然后对它们进行多次修改。
第三步：方法开发
开发新治疗方法
新的治疗方法的进展需要开展科学研究与动物试验。
开发新疗法，测试新化合物的疗效。
为实现这些目标，即便是在21世纪，医学研究同样需要开展动物实验。毕竟，许多研究只能在活体上进行。
例如，通常来说，只有动物研究才能揭示实验药物的危险副作用，而这些副作用通常难以分辨。换句话说，动物研究为患者的安全提供了保障。
第四步：临床试验
临床试验
一旦候选药物通过初步测试，真正的挑战就要开始了。它们必须在临床试验中表明自己的有效性与良好的耐受性。
临床试验要经过四个阶段。只有当候选药物成功地通过前一个阶段后，它才能进入下一阶段。
一期：
耐受性与安全性
首先，候选药物要在健康志愿者身上开展安全性与耐受性测试。这些研究配备了专门的医疗设施，确保参与者能够得到最好的照护。
研究人员能够了解新药在人体内的作用情况，初步掌握药物的效果与最适当剂量。
二期：
临床疗效
下一步是确定药物的作用机制，即证明它的有效性。
研究人员细致地将患者分入各个组别，让他们接受不同剂量的药物，为最终确定理想剂量提供数据。
参加二期临床研究的患者由临床研究人员负责照护。患者被密切监测，旨在尽早识别潜在的风险。
三期：
记录治疗结果
只有到这个阶段，药物开发者才能在与真实临床环境极为相似的条件下开展涉及数千患者的大规模试验。
它能真实地反映药物的临床使用情况。这一阶段收集的信息也将对药物未来上市至关重要。
四期：
持续监测
即便药物获批上市，仍需进行专业监测。服药患者遭遇的所有副作用都必须被记录下来，并在说明书上列出。
第五步：临床试验数据分析
对临床试验的分析
临床实验会产生大量原始数据，需要处理与分析。
这些临床试验结果会在医学会议对外公布，并发表在医学杂志上。临床试验都需要遵循一个明确的计划或“设计”。每一个子研究都旨在回答一个重要的问题。
研究人员采用成熟的统计方法来分析数据。在实验启动前，研究人员必须向监管机构递交相关申请，包括详细的试验方法。这使得监管机构可以随时监控与检查相关数据。
在参与试验的研究中心里，大量数据被直接输入网络，以电子化的方式提交给监管机构。
三期临床试验需要接受相关疾病领域第三方专家的督导。这位“主要研究者”将负责在医学会议或医学杂志上公布试验结果，即便试验药物未能产生预期的治疗效果。
第六步：上市申请
上市前的官方批准
每个国家都有专门的药品监管机构，负责检验与监测药物产品的安全性和有效性。
中国的监管机构为国家药品监督管理局（NMPA）。瑞士的监管机构为瑞士医药管理局（Swissmedic）。欧盟国家的监管机构是欧洲药物管理局（EMA）。美国的监管机构是美国食品药品监督管理局（FDA），它可能是世界上最知名的药物监管机构。大多数监管机构也负责检查辖区内所有上市药物的生产工厂。
当一种新药报批时，监管机构要求企业提供各类文件。企业通常需要递交数百个文件，其中许多文件必须提交多个副本。
监管机构的审批流程可能需要几个月到几年的时间。
在这段时间内，药物制造商与监管机构会定期互相联系。如果药物获得监管机构的批准，它将可以在监管机构的辖区内上市。
第七步：商业化生产
经监管机构批准后，药品则可以开始进行商业化生产，顺利投入市场，用于患者的治疗。